6月27日上午 ， 教授的眼遗传病门诊来了一群特殊的病人——无脉络膜症的患者 。这次组团来厦找 教授一是希望能够确认致病的基因突变 ，二是想知道无脉络膜症的 新研究希望 。
以此作为 遗传性视网膜疾病病友俱乐部的 一期运动内容 。只管当天上午庞教授有22个病人 ，看诊到中午1点半才竣事 ，但座谈会最先后 ，各人照旧激情满满 ，交流热烈 。庞教授就妄想着针对无脉络膜症病友及眷属20余人开展一场专门的座谈交流 ，并对不知道确切突变的患者举行基因检测 ，对已有突变基因报告的患者举行致病基因突变举行再确认 。
英国已进入3期临床实验 庞教授亦在寻找适合的患者
无脉络膜症是一类是由CHM基因突变引起的X染色体隐性遗传病 ，也就是性连锁遗传病 ，一样平常女性为携带者不发病 ，其子女男性有50%的几率发病 。突变基因通过滋扰REP-1卵白的合成 ，阻碍了视网膜细胞和脉络膜细胞对营养物质的吸收 ，使视网膜泛起出举行性营养不良 ，视网膜色素上皮逐渐退化 ，眼睛的感光细胞逐渐退化 ， 终 失明 。
2014年1月16日的《柳叶刀》杂志上揭晓了总部位于英国的NightstaRx公司与牛津大学开展的基因疗法医治无脉络膜症的一期试验研究效果 。2015年6月NightstaRx公司与阿尔伯塔大学告竣相助关系 ，开展了二期临床试验 。2018年3月启动了三期临床实验 。实验效果鼓舞人心 ，凌驾90%的医治患者在随访期内维持或 了视力 。
海内方面 ， 教授归国近一年 ，现在从事基因医治商业开发的继景公司正在举行主要的装修;和外洋相助举行的临床试验准备事情正在有条不紊地睁开;实验动物已经所有从外洋引进到位;动物研究设施的设计及装修也在起劲举行 。未来 ，针对无脉络膜患者的临床实验和早期医治时 ，将会需要一定命目的合适自愿者 ，这些自愿者不是随意选取的 ，需要经由几年对病情等各方面的视察 ，才华确定 。希望进入实验组的患者可以尽早联系庞教授 。
患者满怀期待 其他病种讲座将陆续开展
除了无脉络膜症病友的座谈会之外 ，应其他病种患友的要求 ， 教授还将在七月开展全色盲2型病友 次交流会 ，在八月开展黑矇1型和2型病友 次交流会及无脉络膜症病友和全色盲病友的二次交流会 。通过这种面扑面 ，整体交流的方法 ，向患者及眷属交接影响疾病历程的一样平常的注重事项 ，探讨 新的医治研究希望 ，解答病友及眷属的种种疑惑 。
